基因编辑技术有望修复遗传性免疫缺陷病症“OD手机客户端官网”

 体验式培训     |      2021-06-06 23:48
本文摘要:据外媒消息,科学家早已研发出有一种新的方法来修缮遗传性免疫缺陷病症——X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)患者肝脏干细胞中的缺失基因。科学家将修缮的干细胞重制到小鼠体内,这些干细胞不会发育成具备长时间功能的白细胞,这也证明可以用于这一方法化疗患上X-CGD疾病的患者。X-CGD是一种化疗自由选择受限的遗传性疾病,由CYBB基因突变引发,不会导致NOX2蛋白缺失,伤害白细胞的抗感染能力。 X-CGD患者体内的白细胞无法长时间杀掉病菌,因此更容易受到病菌病毒感染,威胁到生命安全。

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据外媒消息,科学家早已研发出有一种新的方法来修缮遗传性免疫缺陷病症——X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)患者肝脏干细胞中的缺失基因。科学家将修缮的干细胞重制到小鼠体内,这些干细胞不会发育成具备长时间功能的白细胞,这也证明可以用于这一方法化疗患上X-CGD疾病的患者。X-CGD是一种化疗自由选择受限的遗传性疾病,由CYBB基因突变引发,不会导致NOX2蛋白缺失,伤害白细胞的抗感染能力。

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X-CGD患者体内的白细胞无法长时间杀掉病菌,因此更容易受到病菌病毒感染,威胁到生命安全。在近期的这项研究中,来自美国国家卫生院辖下的过敏与感染性疾病研究院(NIAID)的科学家将重点放到CYBB基因突变上,其中遗传密码的单一变化就不会造成NOX2蛋白丧失活性。研究人员从两个患者体内分离出肝脏干细胞,并用于基因编辑技术CRISPR-Cas9对这种突变基因展开靶向和修缮。

这种靶向基因修缮方法需要将有缺陷的CYBB基因序列完全恢复到正常人的序列,无法辨别校正基因与长时间基因。在此过程中,研究人员未检测到CRISPR-Cas9基因编辑技术产生任何意料之外的影响。相比较之下,完全恢复突变基因功能的其他方法一般来说不会造成另外的一些变化,还包括遗传物质加到或遗失等。


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